Terapijska područja

Friedreichova ataksija

Čovjek s Friedreichovom ataksijom vozi bicikl

Friedreichova ataksija (FA)

FA je genetska neuromišićna bolest koja iscrpljuje i skraćuje život, a pogađa približno 15 000 osoba diljem svijeta.1 Rani simptomi FA-a, kao što su progresivni gubitak koordinacije, slabost mišića i umor, obično se pojavljuju u djece i mogu se preklapati s drugim bolestima. Mnoge osobe s FA-om koriste se pomagalima za hodanje i često su im potrebna invalidska kolica. Većina osoba morat će se koristiti invalidskim kolicima unutar 10 do 20 godina nakon postavljanja dijagnoze. Ostali simptomi FA-a uključuju oštećenje vida, gubitak sluha, nejasan govor, agresivnu skoliozu, dijabetes melitus i ozbiljna srčana oboljenja.1

Naš pristup

Biogen je preuzeo tvrtku Reata Pharmaceuticals u rujnu 2023. i ponosni smo što nastavljamo njihov izvanredan rad u razvoju terapijskih mogućnosti za Friedreichovu ataksiju i što koristimo svoje znanje i sposobnosti kako bi tu terapiju omogućio većem broju bolesnika koji boluju od ove ozbiljne bolesti.

Priče

Život s Friedreichovom ataksijom: Emilyna priča

Emily, kojoj je FA dijagnosticiran u dobi od 15 godina, na svojoj strani ima sustav podrške koji joj je potreban te je nadahnuta baviti se stvarima koje najviše voli.

Priče

Život s Friedreichovom ataksijom: Samova priča

Samu je FA dijagnosticiran u dobi od 15 godina. Voli voziti ručni bicikl i gledati/baviti se sportom.

Činjenice i brojke

75 %

Približno 75 % osoba s FA-om dobije dijagnozu između 5. i 18. godine života.1

37 g.

Prosječni životni vijek osoba koje žive s FA-om je 37 godina.2

10 – 20 g.

Većina osoba koje žive s FA-om morat će se koristiti invalidskim kolicima unutar 10 – 20 godina od prvih simptoma. 3

Reference
  1. Dostupno na: https://www.curefa.org/what-is-friedreichs-ataxia. Pristup: svibanj 2024.
  2. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
  3. Rummey et al., E Clinical Medicine 18, 2020

Biogen-239805 | Datum pripreme: svibanj 2024.