Spinalna mišićna atrofija

SMA pogađa osobe različitih dobi – od dojenčadi i djece do tinejdžera i odraslih – a razine ozbiljnosti mogu se razlikovati od osobe do osobe. Novorođenčad i dojenčad mogu razviti infantilni SMA, najteži oblik bolesti, koji može dovesti do paralize i spriječiti dojenčad u obavljanju osnovnih životnih funkcija, kao što su gutanje ili držanje glave. SMA s kasnim nastupom češća je među djecom, tinejdžerima i odraslima, u kojih može doći do značajne mišićne slabosti i onesposobljenosti, primjerice, nemogućnosti samostalnog stajanja ili hodanja.

Ranije, osobe sa SMA-om i njihove obitelji nisu imali mogućnosti liječenja. To se promijenilo u prosincu 2016. kada je Biogen dobio odobrenje američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) za prvu terapiju za liječenje SMA-a. Terapija je od tada odobrena u više od 60 zemalja uključujući Hrvatsku i do danas je pomogla tisućama bolesnika diljem svijeta. 

Predanost društva Biogen zajednici oboljelih od SMA-a nepokolebljiva je te nastavljamo unapređivati vodeća istraživanja usmjerena na rješavanje nezadovoljenih potreba i poboljšanje kliničkih ishoda za osobe pogođene bolešću.

Biogen surađuje s tvrtkom Ionis Pharmaceuticals kako bi identificirao nove terapijske mogućnosti — konkretno, nove kandidate za protusmjerne oligonukleotide (engl. antisense oligonucleotide, ASO).
Također primjenjujemo svoja saznanja o SMA-u kako bismo unaprijedili potencijalne terapijske opcije i rješenja pri drugim neuromišićnim indikacijama za koje postoje značajne nezadovoljene potrebe.